Leucemia: la remissione completa della malattia su 3 bambini dopo il trattamento con le cellule Car-T

In Italia si sono registrati sui primi tre pazienti, che avevano una forma di leucemia refrattaria a tutte le terapie convenzionali, i primi successi del trattamento con cellule CAR-T. I pazienti hanno raggiunto un traguardo importante dopo solo due settimane dall’infusione: la remissione completa della malattia.

Questa terapia innovativa prevede l’impiego di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies) si tratta di un metodo di cura che agisce direttamente sul sistema immunitario del paziente, che viene “riprogrammato” in modo da riconoscere e distruggere le cellule tumorali.

Attraverso una simile produzione automatizzata, tre bambini colpiti da una forma severa di leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari LLA-BCP, che non è stata curata in precedenza con le terapie convenzionali disponibili, hanno intrapreso la strada della guarigione. Un risultato entusiasmante, reso noto dal ministero della Salute, che ha illustrato la procedura innovativa utilizzata.

Leucemia trattamento con cellule Car-T

Il Progetto Car-T Italia per trattare i casi di leucemia refrattaria

Il trattamento della leucemia refrattaria sui tre piccoli pazienti ha sfruttato le potenzialità offerte dalle cellule geneticamente modificate prodotte nell’officina farmaceutica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Una procedura resa possibile grazie ad un sistema sviluppato nell’ambito del progetto CAR-T Italia.

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Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia del Bambino Gesù e presidente del Consiglio superiore di sanità ha proposito della terapia ha ammesso: “Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù sono particolarmente felice per questo risultato”.

Sui pazienti trattati è stata documentata la remissione completa della malattia già due settimane dopo l’infusione, registrando come effetto collaterale soltanto la febbre, motivata dal rilascio di citochine dalle cellule CAR-T.

Il trattamento con cellule Car-T: come funziona

Nello specifico nei tre casi si è potuto ottenere un alto numero di cellule CAR-T, di gran lunga superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento. Si sono così congelate le cellule per possibili trattamenti futuri di consolidamento, confermando che si tratta di un processo produttivo attuabile e dai risultati soddisfacenti

Il sistema automatizzato ha la capacità di produrre in sole due settimane più lotti di cellule CAR-T contemporaneamente e nello stesso ambiente, abbattendo sia i costi di produzione sia le risorse sanitarie da chiamare in causa. Tutti i punti di forza di questo approccio lo rendono un trattamento efficace anche per i pazienti affetti da forme più aggressive di leucemia.

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Commentando i risultati di questo trattamento innovativo il ministro della Salute, Roberto Speranza ha detto: “La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, per poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca”.

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